Zusammenfassung

In einer Monocenter-Studie haben wir bei 29 konsekutiven Patienten mit erworbener Hemmkörperhämophilie A, die unserem Hämophilie-Behandlungszentrum zwischen März 2001 und Februar 2010 zur Diagnostik und Therapie zugewiesen wurden, eine Zwischenauswertung vorgenommen. Patienten, Methoden: 18 Männer (Alter: 44–86 Jahre), 11 Frauen (Alter: 20–83 Jahre). Die Laboratoriumsanalytik erfolgte nach standardisierter Stufendiagnostik unter Einschluss von APTT, Bestimmung der FVIII:C-Aktivität und -Konzentration, Plasmatauschversuchen mit Patienten- und Normalplasma sowie quantitativer Bestimmung der Inhibitortiter (Bethesda-Assay). Die Diagnostik umfasste zugleich gezielte Untersuchungen zum Nachweis einer Grunderkrankung. Ergebnisse: Bei 18 (62%) der Patienten mit erworbener Hemmkörperhämophilie A wurde eine Grunderkrankung identifiziert: 9 Patienten mit Atemwegserkrankungen (31%), 7 mit Autoimmunerkrankungen (24%), ein Patient mit Malignom, eine Patientin erkrankte in der Postpartalphase. Hingegen lag bei 11 Patienten (38%) eine idiopathische erworbene Hemmkörperhämophilie A vor. Die Hämotherapie aktiver Blutungen, Suppression bzw. Elimination des Inhibitors und Induktion der Immuntoleranz folgten nach einem festgelegten Behandlungsalgorithmus. Prädefinierte klinische Endpunkte waren: Beherrschung der Blutung, Eradikation des Inhibitors, komplette oder partielle Remission (CR, PR), Rezidiv bzw. Frühmortalität. Von den insgesamt 29 Patienten erreichten 22 Individuen eine CR (76%), drei eine PR, ein Patient erlitt ein Rezidiv, und drei Patienten starben innerhalb der ersten 30 Tage (ein Patient am akuten Myokardinfarkt unter antihämorrhagischer Therapie, ein Patient an einer Sepsis unter Immunsuppression, ein Patient an einer Lungenblutung bei pulmonaler Sarkoidose). Schlussfolgerung: Diese Studie zeigt, dass sich die Behandlungsergebnisse bei erworbener Hemmkörperhämophilie A durch Beherrschung lebensbedrohlicher Blutungen, Eradikation des Inhibitors und Toleranzinduktion gegenüber endogenem FVIII signifikant verbessert haben. Im Vergleich zu publizierten Daten weist unsere Zwischenanalyse darauf hin, dass bei erworbener Hemmkörperhämophilie ein Wandel in der Häufigkeit assoziierter Grunderkrankungen eingetreten sein dürfte und nunmehr eine relative Zunahme an Atemwegserkrankungen zu beobachten ist.