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Therapie der Hypophosphatasie

Zeitschrift: Osteologie
ISSN: 1019-1291
Thema:

Sarkopenie/Hypophosphatasie

Ausgabe: Hefte von 2017 (Vol. 26): Heft 1 2017 (1-58)
Seiten: 42-44

Therapie der Hypophosphatasie

C. Hofmann (1), L. Seefried (2)

(1) Pädiatrische Rheumatologie und Osteologie, Kinderklinik und Poliklinik der Universität Würzburg, Würzburg; (2) Klinische Studieneinheit, Universität Würzburg, Orthopädische Klinik – König-Ludwig-Haus, Würzburg

Stichworte

multimodale Therapie, Enzymersatztherapie, Asfotase alfa, Strensiq®

Zusammenfassung

In Anbetracht des breiten Spektrums klinischer Manifestationen der HPP erfordert eine umfassende Behandlung stets einen multimodalen, interdisziplinären Ansatz. Eine kurative Therapie der genetisch determinierten Erkrankung ist auf absehbare Zeit nicht verfügbar. Insofern fokussieren alle therapeutischen Bemühungen auf eine Verbesserung der krankheitsassoziierten Symptome und Einschränkungen sowie die Vermeidung krankheitsassoziierter Komplikationen. Mit Asfotase alfa steht seit September 2015 ein in der EU zugelassenes Enzymersatztherapiepräparat (rekombinante TNAP, Strensiq®) zur Langzeitbehandlung der Knochenmanifestation bei Patienten mit ersten HPP-Symptomen im Kindesalter zur Verfügung. In den Zulassungsstudien bei schwer betroffenen Kindern zeigte sich ein erfreuliches muskuläres und radiologisches Ansprechen, eine respiratorische Verbesserung sowie ein verbessertes Gesamtüberleben im Vergleich zum natürlichen Verlauf der Erkrankung. In Zukunft ist das Erfassen von weiteren klinischen Daten, insbesondere zur Langzeittherapie im Hinblick auf Sicherheit und Wirksamkeit zu Asfotase alfa, erforderlich. Sinnvollerweise sollte die Gesamtheit aller therapeutischen Maßnahmen an einem Zentrum mit entsprechender Erfahrung koordiniert und überblickt werden. Dies beinhaltet stets auch eine Betreuung der gesamten Familie als wesentliches Grundprinzip der Therapie.

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