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Die Immunthrombozytopenie bei Kindern und Jugendlichen

Zeitschrift: Kinder- und Jugendmedizin
ISSN: 1617-0288
Thema:

Maligne Erkrankungen im Kindesalter

Ausgabe: 2017 (Vol. 17): Heft 2 2017
Seiten: 105-109

Die Immunthrombozytopenie bei Kindern und Jugendlichen

Neue Therapiemöglichkeiten durch Thrombopoietinrezeptoragonisten

S. Holzhauer (1)

(1) Pädiatrische Hämatologie und Onkologie, Charité, Virchow Klinikum

Stichworte

Therapie, Pathophysiologie, Chronische Immunthrombozytopenie, Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten, TPO-Agonisten

Zusammenfassung

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist der gemeinsame Phänotyp einer Vielzahl zugrunde liegender Erkrankungen. Der klinische Verlauf ist bei der Mehrheit der Kinder akut und selbstlimitierend, eine unkritische Therapie sollte vermieden werden. Nur bei ca. 10–20 % verläuft die ITP chronisch. Bei diesen Kindern können weitere Autoimmunphänomene hinzukommen, die Lebensqualität kann durch Blutungen oder die Sorge vor schwerwiegenden Blutungskomplikationen und damit einhergehenden Einschränkungen vermindert sein. Hier besteht Behandlungsbedarf: Zur Therapie werden neben Glukokortikoiden und Immunglobulinen eine Vielzahl an immunsuppressiven oder immunmodulatorischen Medikamenten eingesetzt. Vergleichende Studiendaten zur Sicherheit und Effektivität der verschiedenen Therapeutika zur Behandlung der ITP bei Kindern und Jugendlichen fehlen. Kürzlich wurde der Thrombopoietinagonist Eltrombopag zur Behandlung der chronischen ITP bei Kindern, die kein ausreichendes Ansprechen auf eine Therapie mit Immunglobulinen und Glukokortikoiden zeigen, zugelassen. Damit steht behandelnden Ärzten jetzt ein Medikament mit einem komplett anderen Wirkmechanismus zur ITP-Behandlung zur Verfügung. Therapieziel von Thrombopoietinagonisten ist die Substitution eines sekundären Thrombopoietinmangels, der häufig bei Patienten mit ITP beobachtet wird und Folge des erhöhten Thrombozytenumsatzes bei ITP ist. Die Therapie führt bei der Mehrzahl der Kinder zumindest zu einem transienten Anstieg der Thrombozyten und wird generell gut vertragen. Aufgrund der fehlenden Daten zu Langzeitfolgen und der derzeit noch hohen Therapiekosten sollte die Indikation zur Therapie jedoch für TPO-Agonisten weiterhin streng gestellt werden.

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S. Kääb 1, U. Schotten 2, D. Dobrev 3, P. Kirchhof 4, U. Ravens 3, A. Goette5 für den Bereich Pathophysiologie des BMBF Kompetenznetz Vorhofflimmern (www.kompetenznetz-vorhofflimmern. de).

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